Eiger是一家致力于开发和金融业化基因表达疗法用毒药导致罕见和超强罕见伤寒因的生功用制毒药一些公司。全因，该一些公司宣布，已在旧金山市场发布Zokinvy（lonafarnib），该毒药于2020年11同月取得旧金山FDA同意，可用用毒药早衰症（Progeria，又称：哈金森-牛津郡早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层酶伤寒（Progeroid Laminopathies，PL）病人，减少幸存者高风险。在临床试验里，Zokinvy用毒药将最少寿命减少了60%（p=0.0064），存活率延长2.5年。许多病人使用该类固醇已超强过10年。
在此之前，Zokinvy是当今世界第一个获批用毒药早衰症和早衰样核纤层酶伤寒（PL）的类固醇。在同意的同时，FDA颁发给Eiger一张罕见外科伤寒因应评议担保（PRV），以奖励该一些公司在早衰症领域作出的突出贡献。在11同月23日，Eiger宣布，已将这张PRV以9500万美元卖给，根据早衰症研究基金会（PRF）的合作和供应协议，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。
Eiger首席物流官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被验证能减少早衰症病人幸存者高风险的类固醇。为了履行对病人的承诺，我们建立了Eiger OneCare， 这一教育中心计划，有数由专业护理经理、报销专家提供者的个性化支持、为特例的病人提供者的共同完成预约援助以及旨在借助寻求Zokinvy用毒药的病人的其他病人支持服务。”
在旧金山，大多数未确定的Zokinvy考核病人已通过Eiger的当今世界扩大准入计划做了Zokinvy用毒药，目前已加入到Eiger OneCare，这将有助于顺利过渡到Zokinvy金融业供应。
在旧金山，Zokinvy通过应评议程序取得同意，该毒药目前也在做中欧毒药品管理局（EMA）的加速评估。此前，Zokinvy已被旧金山FDA和欧盟EMA颁赠用毒药早衰症和早衰样核纤层酶伤寒的养父母毒药申请人（ODD）、被FDA颁赠突破功用申请人（BTD）和罕见外科伤寒因申请人（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层酶伤寒（PL）是一独特的、超强罕见、病变早衰性伤寒因，可加剧学童过早自愈，加速年轻病人的幸存者。若未经用毒药，早衰症学童将死于心脏伤寒，最少幸存者比率14.5岁。据信，当今世界约有400例早衰症学童、200例PL学童，其里分之一180例学童和年轻已被早衰症研究基金会（The Progeria Research Foundation）获知，其里分之一20人在旧金山、23人在中欧。
Zokinvy是一种首创的、制剂法尼基转移酶胺（FTI），可截断早衰酶的法尼基化。该毒药是一种伤寒因修正疗法，在早衰症学童和年轻里具有显著的生存效用。在早衰症病人里，Zokinvy将最少寿命减少了60%（p=0.0064），最少生存时间增高了2.5年。最常见的不良反应是胃肠道反应（咳嗽、腹泻、恶心），大多数为轻度或里度（1级或2级）。许多早衰症病人已做了持续10年以上的Zokinvy用毒药。
早衰症（HGPS）是一种罕见的、关键时刻的学童加速自愈的病变伤寒因。该伤寒是由编码核纤层酶A（lamin A）的LMNA基因里的给定特异性惹来的，消除法尼基化异常的、有有毒的早衰酶（progerin）。核纤层酶A是蛋白核结构支架的一以外，在蛋白核结构和新功能方面起着重要功用。早衰症学童会死于影响数百万长时间自愈的相同伤寒因——腹腔硬化，但患儿幸存者的最少比率为14.5岁。早衰症伤寒因表现有数导致发育不良、硬皮伤寒样皮肤、全身脂肪营养不良、皮肤病、关节挛缩、骨骼发育不良、全身腹腔粥样硬化加速、心血管新功能下降和里风。据信，在当今世界范围内，约有400例早衰症学童病人。
早衰样核纤层酶伤寒（progeroid laminopathies）是由核纤层酶A（lamin A）和/或Zmpste24基因的一系列特异性惹来的加速自愈的遗传，这些特异性消除有所不同于早衰酶的法尼基化酶。虽然不消除早衰酶，但这些基因特异性会加剧与早衰酶有重合但有区别的伤寒因表现。总的来说，在当今世界范围内，早衰样核纤层酶伤寒的发伤寒率可能高于早衰症。
lonafarnib是Eiger一些公司从默沙东认可取得，该毒药是一种连续性鲜明的、受制于后期测试先决条件的、旁及尼基转移酶为小分子的制剂活性胺，法尼基转移酶是通过叫作酯类化的过程参加酶质的词句。早衰酶是一种法尼基化的异常酶，被认为没法被切割，加剧与纺锤体紧密结合，从而加剧纺锤体形体的改变和随后的蛋白损伤。lonafarnib可截断早衰酶的法尼基化，已被断定可显著减少早衰症学童的幸存者高风险。
除了用毒药早衰症和早衰样核纤层酶伤寒之外，Eiger一些公司也正在开发lonafarnib用毒药丁型肝病伤寒毒（HDV）受到感染。2018年12同月底，FDA和EMA分别颁赠了lonafarnib用毒药丁型肝病伤寒毒受到感染（HDV）的突破功用申请人（BTD）和应类固醇申请人（PRIME）。lonafarnib可抑制肝蛋白内HDV遗传功用质的酯类化步骤，在伤寒毒组装先决条件截断伤寒毒生命周期。
来自多项II期临床研究的数据集断定了基于lonafarnib的方案用毒药HDVHIV的和安全性，数据集显示，在先前未做用毒药（初治）的HDVHIV里，基于lonafarnib的方案达到了使HDV RNA水平减少≥2log10以及丙氮酸氮基转移酶（ALT）长时间化的联合主要往南，这看出了骨髓状况和伤寒毒学需要的话的更佳。目前，该毒药正受制于一项关键的HDV III期临床研究里。
丁型肝病是由HDV受到感染惹来，是最导致的一种生功用伤寒有毒肝病类型。丁型肝病仅在载有乙型肝病伤寒毒（HBV）的个体里作为共受到感染而遭遇，引发比乙型肝病更导致的骨髓伤寒因，并且会加快肝脑膜炎、肝癌和肝新功能肾衰竭。丁型肝病是一种导致影响当今世界生功用有益的伤寒因，该伤寒可能影响当今世界分之一1500万-2000所到之处。丁型肝病在当今世界有所不同地区的流行可能会都有。据报道，在当今世界范围内，分之一4.3%-5.7%的慢性乙型肝病伤寒毒载有者存在HDV受到感染。在某些地区，有数外外蒙古、里国、俄罗斯、里亚、孟加拉、土耳其、非洲、里东和中美洲等以外地区，慢性HBVHIV里HDV的患伤寒率甚至更高，据报道，外蒙古和孟加拉的HBVHIV里HDV的患伤寒率高达60%（生功用谷Bioon.com）
原文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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